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全球首例利用基因療法治愈白血病

2015-11-9 14:22:18??????點擊:
近日,英國一位1歲女童成為世界上首位通過設計免疫細胞療法治愈癌癥的人。這種醫療技術有可能讓白血病和其它癌癥的治療獲得突破性進展。

據國外媒體報道,一位名為Layla Richards的女童是在倫敦中部的大奧蒙德街醫院(簡稱Gosh)接受了全新的白血病治療。科學家們借助一種全新的基因編輯技術來操控免疫細胞對抗疾病。

這種療法此前只在實驗室的小白鼠身上進行過實驗。醫生們稱這種治療取得效果幾乎是一個奇跡,而且非常令人吃驚。專家稱這有可能代表我們在治療白血病領域的一種巨大的進步。

Layla在14周的時候就被診斷為癌癥,血液測試表明Layla患上了急性淋巴細胞白血病,這是最常見的一種兒童白血病。她接受了幾次化療而且也接受了骨髓移植。但是7周后,醫生告訴她的家人白血病又回來了。

醫生們告訴她的父母沒有方法可以治愈她,而且建議采用姑息治療的方法。她的母親Lisa Foley是一位牙科前臺接待員,她聲稱:“我們不想接受姑息治療,因此我們請求醫生為我們的女兒嘗試任何可能的方法,即使這種方法之前從未有人嘗試過。”

后來醫生告訴他們,醫院的專家最近在實驗室研發出一種實驗性療法。這種療法需要使用“分子剪刀”對基因進行編輯,并且創造出基因修飾的免疫細胞,可以搜尋并殺死耐藥白血病。在接受這種治療之后,Layla在隔離病房中度過了幾個月時間,現在她的白血病已經完全治愈而且正在家中康復。

Layla的父親是一位司機,他聲稱:“想到這種療法之前從未用于人類,我就感到害怕。但是即使有風險我們也毫無疑問想要進行嘗試。Layla病的很嚴重而且她非常痛苦,我們必須做點什么。”

醫生解釋稱,Layla接受了1毫升經過基因編輯的細胞(這種細胞被稱為Ucart19細胞)輸入,她雖然出現了皮疹,但是其它似乎一切正常。幾周后Foley女士接到了醫生Richards先生的電話,他聲稱治療起作用了。

Richards稱:“即使此刻她已經完全痊愈,我們仍然不知道未來會發生什么。她仍然需要每月進行一次骨髓檢查,而且或許以后都要服用藥物。”Foley稱:“我認為我們是非常幸運的,我們在正確的地方和恰當的時間獲得了一小瓶這種細胞。萬幸的是Layla將會康復,而且有更多的孩子可能得到真正新療法的幫助。”

Layla 的主治醫生,Gosh 醫院骨髓移植科的負責人,Paul Veys教授稱:“由于這是首次采用這種療法,我們并不清楚它是否有效或者什么時候才會有效果,因此當我們看到療效的時候都感到非常高興。她的白血病非常具有侵略性,因此獲得這種療效可以說是一種奇跡。”

Gosh醫院免疫學顧問,倫敦大學兒童健康研究院的Waseem Qasim教授稱:“我們只在一位非常小的女孩身上使用了這種療法,因此它是否同樣適用于所有的孩子,我們還需要謹慎。但這也是新基因工程技術使用的一個里程碑,如果這種療法可以復制,那它可能代表著白血病和其它癌癥治療的巨大進步。”

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